Giáo trình Thống kê y học - Thống kê và vai trò của thống kê trong y học

THỐNG KÊ VÀ VAI TRÒ CỦA THỐNG KÊ TRONG Y HỌC Thống kê là khoa học về việc thu thập, phân tích và lí giải số liệu. Những quan sát trên sinh viên đều xác nhận rằng thống kê “Thống kê là một môn học bị sinh viên ghét nhất” 1. Một nhà thống kê y học nổi tiếng cũng chỉ có thể tự an ủi rằng: "sinh viên y khoa có thể không thích thống kê, nhưng nếu là bác sĩ, họ sẽ thích"2 Tại sao sinh viên y khoa không nhận thức được rằng thống kê là quan trọng như các người thầy của họ? Bởi vì trong các tình huống đơn giản, thống kê có vẻ như không cần thiết bởi vì chúng ta có thể hiểu rõ mà không cần thống kê. Nhưng với nghề nghiệp là bác sĩ hay chuyên viên y tế công cộng, tình huống sẽ phức tạp hơn, thống kê trở thành một công cụ then chốt. Như vậy khi nào thống kê là hữu ích và nó có thể làm gì cho bạn. 1. Những tình huống không cần dùng đến thống kê Hãy nhớ lại các thực nghiệm được tiến hành tại trường phổ thông? Trong vật lí, các học sinh ghi nhận chu kì dao động của con lắc với các chiều dài con lắc khác nhau và so sánh kết quả và như vậy là đủ để có thể kết luận về mối liên quan giữa chiều dài và chu kì con lắc. Thống kê không cần thiết trong trường hợp này. Trong bài thực tập về hoá học, khi thả miếng kim loại Natri vào nước, phản ứng sẽ xẩy ra mãnh liệt. Phản ứng này có thể được thực hiện lập đi lập lại rất nhiều lần và cho kết quả hằng định. Chúng ta có thể rút ra kết luận là kim loại Natri phản ứng mạnh và tức thời với nước mà không cần phải viện dẫn thống kê. Điều này cũng tương tự trong cuộc sống hàng ngày: nếu bạn sử dụng máy chiếu qua đầu và không biết phải bật máy bằng nút nào bạn có thể cắm điện cho máy chiếu và kiểm tra từng nút cho đến khi bật sáng được máy chiếu. Trong các tình huống đơn giản, thống kê dường như không cần thiết. Thống kê có thể làm gì ? Cho phép tóm tắt và trình bày một cách dễ hiểu các thông tin bằng số Kiểm định một giả thuyết – thí dụ sử dụng điều trị hormone thay thế có làm giảm nguy cơ nhồi máu cơ tim ở phụ nữ mãn kinh hay không - và cho phép đo lường mức độ chắc chắn của kết luận. So sánh thông tin từ các nhóm khác nhau – thí dụ, so sánh kết cuộc từ nhóm sử dụng dược phẩm có hoạt tính và nhóm sử dụng dược phẩm đối chứng. Tiên đoán được khả năng một biến cố xảy ra đối với mọt bệnh nhân cụ thể - thí dụ, tử vong trong vòng 5 năm – và ước lượng được mức độ chính xác của tiên đoán 2. Các tình huống trong đó thống kê là quan trọng Xem xét một thí dụ khác. Một công ty muốn bán bảo hiểm nhân thọ cho các khách hàng của mình và công ty đó phải ước lượng càng chính xác càng tốt xác suất khách hàng đó bị tử vong hay bị tai nạn trong các khoảng thời gian tiếp theo và các khoản phải đền bù tương ứng. Nếu công ty ước lượng quá thấp, tiền đền bù sẽ vượt quá khoản phí bảo hiểm thu được. Nếu công ty ước lượng quá cao, công ty sẽ không thể cạnh tranh với các công ty bảo hiểm khác. Công ty phải thiết lập phí bảo hiểm khác nhau cho các khách hàng, người có nguy cơ thấp phải đóng phí bảo hiểm thấp bởi vì nếu không những người có nguy cơ thấp sẽ không mua bảo hiểm hoặc sẽ mua bảo hiểm ở các công ty khác. Những làm thế nào một công ty bảo hiểm ước lượng được xác suất bị tử vong hay tai nạn của khách hàng tốt hơn chính bản thân người khách hàng trong khi người này biết rõ về bản thân mình hơn ai hết. Bởi vì từ thống kê quốc gia, các công ty bảo hiểm có thể biết được nhóm người nào, theo giới tính, tuổi, tình trạng sức khoẻ hiện tại, nghề nghiệp, v.v dễ bị các nguy cơ bệnh tật và tai nạn. Nhưng để so sánh nguy cơ bệnh tật và tử vong ở nam và nữ, không đơn giản như thực nghiệm so sánh chu kì của con lắc dài và ngắn, không thể so sánh tử vong 1000 người nam và 1000 người nữ bởi vì không thể nào tìm được một nhóm người đàn ông và đàn bà có cùng phân bố về tuổi, tình trạng sức khoẻ, nghề nghiệp; Bởi vì có thể là chính sự khác biệt của các yếu tố này chứ không phải bản thân giới tính sẽ chịu trách nhiệm cho sự khác biệt về về nguy cơ tử vong và bệnh tật. Điều đáng mừng là thống kê có thể xét đến các sự khác biệt và ước lượng được nguy cơ tử vong và bệnh tật của các đối tượng. Ngoài ra nếu nguy cơ tử vong ở nam cao hơn ở nữ, nó có thể giúp chúng ta quyết định sự khác biệt về nguy cơ này có phải là do tình cờ (chance) hay không. Tình cơ là tác động của các yếu tố không rõ, do chúng ta không có thông tin, ảnh hưởng đến nguy cơ tử vong như yếu tố di truyền, môi trường, thói quen vệ sinh, tính khí. Thống kê do đó có thể ước lượng khả năng sự khác biệt này là do cơ hội và nghĩa là thống kê có thể cho biết mức độ không chắc chắn của ước lượng. Khi nào thống kê có thể có ích? Nhưng biến cố không lường trước được – thí dụ việc mắc bệnh Thông tin có được từ nghiên cứu trên một số lớn đối tượng Những yếu tố có liên quan không dễ dàng được kiểm soát Những yếu tố có liên quan là chưa rõ Nếu một người bác sĩ ước lượng nguy cơ tử vong và bệnh tật dựa trên kinh nghiệm của mình chứ không dựa trên thống kê ít nhất có ba vấn đề. Thứ nhất, người bác sĩ đó chỉ biết được một số giới hạn các bệnh nhân. Thứ hai, người bác sĩ không thể đánh giá các thông tin một cách khách quan: người bác sĩ sẽ chỉ có thể biết được thông tin về hiệu quả điều trị nếu kết quả điều trị tốt và người bệnh trở lại và sẽ mất thông tin nếu bệnh nhân bỏ cuộc, bác sĩ sẽ nhớ các trường hợp bệnh đặc biệt hơn các trường hợp bệnh thông thường. Thứ ba, nếu có một phác đồ điều trị có thể thay đổi nguy cơ tử vong và bệnh tật, với kinh nghiệm người bác sĩ không thể biết điều trị này có phải thực sự là có hiệu quả hay không hay ảnh hưởng này là do tác động của các yếu tố khác như tuổi, giới, dinh dưỡng 3. Tại sao 2 nhóm tình huống này là khác nhau Các biến cố trong nhóm đầu tiền hầu như hoàn toàn có thể tiên liệu trước. Chu kì dao động của con lắc là một hằng số bất kể biên độ dao động. Natri luôn luôn phản ứng rất mãnh liệt với nước. Trong các tình huống đơn giản, để có câu trả lời chỉ cần kinh nghiệm là đủ. Trong nhóm tình huống thứ hai, các biến cố khó tiên liệu hơn và mặc dù người nam có nguy cơ tử vong cao hơn người nữ nhưng có nhiều yếu tố khác cũng quan trọng. Các biến cố trong nhóm thứ nhất dễ dàng đo lường và kiểm soát bởi vì nó chỉ phụ thuộc vào một số các yếu tố - trọng lượng và độ dài của con lắc. Nguy cơ tử vong phụ thuộc vào rất nhiều yếu tố, một vài yếu tố không thể đo lường được được và hầu hết các yếu tố này đều không thể kiểm soát. Các biến cố trong nhóm thứ hai khó tiên liệu hơn. Một người phụ nữ trung niên, không mắc bệnh mạn tính vẫn có thể bị chết trong năm tiếp theo nhưng một người đàn ông lớn tuổi hơn bị cao huyết áp có thể lại vẫn sống. Chúng ta không thể dựa vào kinh nghiệm của một số người.Dù vậy, thống kê với một số lớn người có thể cung cấp thông tin giúp ước lượng nguy cơ tử vong. Tại sao thống kê cho thông tin đúng đắn hơn kinh nghiệm Thông tin từ nhiều bệnh nhân Có thông tin chính xác hơn và khách quan hơn Giảm thiểu sai lệch – thí dụ những bệnh nhân bỏ cuộc hay những yếu tố tình cảm không ảnh hưởng đến kết luận Phương pháp phân tích giúp chúng ta rút ra ý nghĩa của các thông tin phức tạp 4. Tại sao thống kê cần thiết cho y khoa và y tế công cộng? Các chuyên viên y tế công cộng tham gia vào công việc phòng bệnh, chẩn đoán một số bệnh tật cũng như cho lời khuyên cho người dân tiên lượng của các biến cố. Bác sĩ cũng phải tham gia vào việc phòng bệnh, chẩn đoán, điều trị cho bệnh nhân. Những thông tin cần thiết cho những hoạt động này là: Phòng bệnh: Bệnh tật do nguyên nhân gì? Chẩn đoán: Bệnh nhân có những triệu chứng và dấu hiệu gì của bênh Điều trị: Điều trị nào là có hiệu quả cho một bệnh nhất định và có hiệu quả cho bệnh nhân nào Tư vấn: Một bệnh nhân bị một bệnh nào đó (như nhiễm HIV) sẽ có khả năng mắc phải những bệnh lí gì trong 5 năm tới. Những thông tin này phụ thuộc rất nhiều vào nhiều yếu tố và phần lớn những yếu tố này không tiên đoán được, thí dụ bệnh có thể gây ra bởi yếu tố môi trường, bởi tác nhân vi sinh vật (vi khuẩn, virus), các yếu tố bệnh nhân (di truyền, hành vi vệ sinh, các yếu tố xã hội). Tương tự các triệu chứng, dấu hiệu bệnh tật, đáp ứng với điều trị và diễn tiến tự nhiên của bệnh phụ thuộc vào nhiều biến số. Thống kê rõ ràng là rất cần thiết. Tuy nhiên do thống kê là một công cụ hết sức mạnh mẽ nên nó đã bị rất nhiều người lạm dụng trong khi họ chưa được huấn luyện một cách đầy đủ. Một bác sĩ hay một chuyên viên y tế công cộng tương lai cần phải tìm hiểu thấu đáo về thống kê khi sử dụng nó để tránh bị xếp vào cùng loại với những người nói dối và những người nói dối trơ tráo như theo cách nhìn nhận của nhà văn Mark Twain (“lies, damned lies, and statistics”) Tài liệu tham khảo 1. Sinclair S. Making doctors: an institutional apprenticeship. Oxford: Berg, 1997. 2. Bland JM. Medical students may not like statistics, but as doctors they will. BMJ 1998;316:1674.