Bài giảng Y học chứng cứ - Bài 4: Chứng cứ trong các nghiên cứu điều trị

Bài 4: Chứng cứ trong các nghiên cứu điều trị Lê hoàng ninh Viện vệ sinh y tế công cộng N hiê ứ điề t ịg n c u u r z Ba câu hỏi cơ bản : 1 Kết quả nghiên cứu có giá trị. không? 2 Những kết quả đó cụ thể là gì?. 3. Những kết quả nầy có giúp chăm sóc bệnh nhân của bạn không? Giá trị ủ ềc a nghiên cứu đi u trị z A. Kết quả nghiên cứu có giá trị không? 1. Đúng với sự thật không? 2. Các tiêu chí đánh giá giá trị như thế nào? Giá Trị : phương pháp nghiên cứu ? S i lệ h hệ thố khô ?a c ng ng Nhiễu ? Cơ hội ? Tính giá trị ủ ềc a nghiên cứu đi u trị 1. Bệnh nhân có được phân phối ngẫu nhiên vào các nhóm khô ?ng Độ mạnh của tính giá trị : tính tương đồng giữa các nhóm 2. Tất cả bệnh nhân đưa vào nghiên cứu có được tính tới trong kết quả cuối cùng của đề tài không? • Mọi bệnh nhân khi đưa vào phải được theo dõi cho đến khi kết thúc thử nghiệm. > 80 % được theo dõi đầy đủ • Những đối tượng bị mất phải được chỉ cho thấy trong phần hệ quả điều trị, và phải được tính lại nếu như có xảy ra. Kết quả ế ế ổxem là có giá trị n u như k t quả không thay đ i • Những bệnh nhân được phân tích có được ngẫu nhiên hóa ngay từ đầu không? • Những bệnh nhân quên, từ chối trị liệu không nên loại ra khỏi phân tích Phân tích có chủ ý ( intention to treat . analysis) Tính giá trị ủ ềc a nghiên cứu đi u trị 3. Bệnh nhân, thầy thuốc, nhóm nghiên cứu có được làm mù không? 4. Giữa các nhóm có tương đồng không trước khi thử nghiệm? 5 C ử đối ử h hữ i t ì h . ư x , x ay n ng qu r n khác có giống nhau không giữa hai nhóm Kết quả của ềnghiên cứu đi u trị ? z B. kết quả nghiên cứu là gì, như thế nào? Nhóm digoxin: 1181 chết = 34 % Nhóm placebo: 1194 chết = 35 % p value = 0,80 Nhóm digoxin: nhập viện ( 64 %) Nhóm placebo: nhập viện ( 67 %) p value = 0 006 , Tính ứng dụng ủ ềc a nghiên cứu đi u trị z C. Kết quả nghiên cứu có ứng dụng cho bệnh nhân bạn không? 86 % da trắng 73 % < 70 tuổi 22 % nữ? khá c: Giống : có thể áp dụng Những mấu chốt ê ứ ềtrong nghi n c u đi u trị z Ngẫu nhiên hóa z Theo dõi > 80 % z Mù Phân tích toàm bộ cá thể khi z đưa vào Các đặc trưng tính chất cơ bản z , giống nhau ( tính từ lúc khởi đầu nghiên cứu) Phép tính á ủ ê ứ ềgi trị c a nghi n c u đi u trị RR=relative risk RR= a/(a+b):c/(c+d) ARR = absolute risk reduction a b ARR= [c/(c+d)] – [a/(a+b)] RRR= relative risk reduction RRR % giảm nguy cơ tương đối: c d RRR = [(1 – RR) x 100 % Bộ công cụ đánh giá ềnghiên cứu đi u trị ™ Sàng tuyển 1 Tại sao nghiên cứu được thực hiện? (Câu. hỏi nghiên cứu là gì?) 2 Thiết kế nghiên cứu có phù hợp không?. 3. PICO của đề tài có phù hợp với PICO của câu hỏi lâm sàng không? 4. Có mâu thuẫn nào trên vấn đề được quan tâm không? Bộ công cụ đánh giá ềnghiên cứu đi u trị ™ Tính giá trị ¾Theo dõi đối tượng nghiên cứu: 1. Tất cả các bệnh nhân đưa vào nghiên cứu có được tính và đưa vào phân tích để dẫn đến kết luận không? (mất đối tượng có < 20%)? 2. Sự theo dõi có hoàn tất không? Bộ công cụ đánh giá ềnghiên cứu đi u trị ¾Phân phối ngẫu nhiên: 1 Bệnh nhân đưa vào nghiên cứu có đại. diện cho dân số mục tiêu không? 2 Việc phân phối bệnh nhân vào các nhóm. trị liệu có ngẫu nhiên không? 3. Sự phân phối bệnh nhân có được làm đúng phương pháp? Bộ công cụ đánh giá ềnghiên cứu đi u trị ¾Chủ định trong phân tích trị liệu: 1 Các bệnh nhân có được phân tích trong. các nhóm đã được làm ngẫu nhiên không? 2. Có phải số liệu của tất cả các bệnh nhân được phân phối ngẫu nhiên đều được phân tích không? Nếu không thì đã có vấn đề về độ nhạy hay phân tích các đối t bị ất ó là khô ?ượng m c m ng Bộ công cụ đánh giá ềnghiên cứu đi u trị ™ Các đặc trưng/tính chất bệnh nhân có tương đồng không? 1. Các đặc trưng giữa các nhóm có tương đồng ngay từ khi bắt đầu thử nghiệm không? Bộ công cụ đánh giá ềnghiên cứu đi u trị ™ Làm mù 1 Có làm mù bệnh nhân nhân viên y tế người. , , nghiên cứu về biện pháp trị liệu không? 2 Nếu không thể làm mù thì biện pháp đo đạt. các hệ quả có khách quan không? Bộ công cụ đánh giá ềnghiên cứu đi u trị ™ Hành sử tương đồng 1 Trừ yếu tố can thiệp điều trị việc hành sử. , giữa các nhóm có như nhau không? Bộ công cụ đánh giá ềnghiên cứu đi u trị ™ Tóm tắt giá trị của bài báo: 1 Độ mạnh/yếu của nghiên cứu? Những vấn. đề quan ngại khác? 2 Có mối đe dọa nào lên tính giá trị của bài. báo có khả năng làm thay đổi kết quả nghiên cứu? Sai lệch hệ thống? Bộ công cụ đánh giá ềnghiên cứu đi u trị ™ Ý nghĩa lâm sàng • Độ lớn của hiệu quả trị liệu • Độ đúng của hiệu quả điều trị ( p value; khoảng tin cậy) Cách tính mức độ hiệ ả điề t ịu qu u r Có kết quả Không có kết quả Điều trị hoặc EER (Experimental Event Rate) tiếp xúc a b Tỷ suất biến cố nhóm điều trị/nhóm tiếp xúcEER = a / (a+b) Chứng hoặc CER (Control Event Rate) không tiếp xúc c d Tỷ suất biến cố nhóm chứng/nhóm không tiếp xúc CER = c / (c+d) RRR [RRI] ARR [ARI] NNT [NNH]Giảm/tăng nguy cơ tương đối Giảm/tăng nguy cơ tuyệt đối Số người phải xử lý/hại CER c/(c=d) EER a/(a=b) CER-EER CEE-EER 1/ARR Cách tính mức độ hiệu quả điều trị (tt) EER = experimental event rate: Tỷ lệ bệnh nhân ở nhóm thử nghiệm quan sát thấy hệ quả mong đợi xảy ra CER t l t t= con ro even ra e: Tỷ lệ bệnh nhân ở nhóm chứng quan sát thấy hệ quả mong đợi xảy ra ARR: absolute risk reduction: (giảm nguy cơ tuyệt đối) Sự khác biệt tuyệt đối suất có hệ quả xấu giữa nhóm thử nghiệm và nhóm chứng trong thử nghiệm hay còn gọi là sự khác biệt nguy cơ. RRR = relative risk reduction Phần trăm giảm tỷ suất hệ quả xấu giữa nhóm thực nghiệm và nhóm chứng trong thử nghiệm NNT = (number needed to treat): Số bệnh nhân cần được điều trị bằng những can thiệp đặc biệt để ngăn ngừa hệ quả xấu hay tạo ra kết quả tốt trong thời gian nghiên cứu. Bộ công cụ mở rộng (FRISBE) đánh iá iá t ị ột hiê ứ điề t ịg g r m ng n c u u r Validity (FRISBE) Câu hỏi cần hỏi Các điểm quan trọng cần biết F: patient follow up 9Có phải tất cả bệnh nhân được đưa vào 9Có phải dữ liệu trên toàn bộ bệnh nhân được đưa vào phân 9Liệu số bỏ cuộc, mất dấu có đe dọa tính giá trị của nghiên cứu thử nghiệm đều được tính toán và đóng góp vào kết luận của tích trong thử nghiệm không? 9Nếu có, có bao nhiêu không? nghiên cứu không? 9Việc theo dõi được hoàn tất không? % bệnh nhân không có dữ liệu và hệ quả giống nhau giữa hai nhóm? Therapies z 95% confidence interval • range within which the true value falls with 95% confidence • use computer (e.g. CATMaker) Therapies z Application • Can it be applied to my patient? • Can it be done here? H d ti t l ff t th • ow o pa en va ues a ec e decision? Therapies z Is it valid? Is it important?z • NNT for what over how long with what precision z Does it apply?